El primer paciente que recibió un tratamiento innovador del NHS para su forma agresiva de leucemia dijo que era «fantástico» y «muy de ciencia ficción».
A Oscar Murphy, de 28 años, le administraron el «medicamento vivo», llamado terapia CAR-T, para su cáncer de sangre, en el Manchester Royal Infirmary.
BBC News estuvo presente el 2 de enero cuando Oscar recibió la primera de dos infusiones de sus propias células inmunes, que habían sido modificadas genéticamente para reconocer y atacar su cáncer.
El Servicio Nacional de Salud de Inglaterra (NHS) ha acordado financiar la inmunoterapia en varios centros del país. Se estima que unos 50 pacientes del NHS se beneficiarán de ella cada año.
Folleto familiarLa terapia CAR-T ha estado disponible en el NHS durante varios años para ciertos tipos de leucemia y linfoma, pero recién ahora se ha extendido a adultos con LLA de células B, con esta nueva forma de tratamiento.
El mes pasado, a Oscar le extrajeron células T (un tipo de glóbulo blanco) y las enviaron a un laboratorio en Stevenage.
Luego, las células fueron reprogramadas utilizando un virus inofensivo para introducir una secuencia genética que les permite identificar el cáncer.
Los nuevos receptores de superficie pueden entonces reconocer las células cancerosas y adherirse a ellas (como una cerradura y una llave) y marcarlas para su destrucción.
Se convierten en «células T con receptor de antígeno quimérico» (o células T CAR) y su número se amplía enormemente en el laboratorio para generar millones de copias.
El tratamiento personalizado de Oscar, o medicamento vivo, fue criopreservado y enviado al Hospital Real de Manchester.
La pequeña bolsa que contenía el tratamiento personalizado de Oscar contenía 100 millones de células T CAR en solo tres cucharaditas de líquido, y tardó solo unos minutos en infundirse en su torrente sanguíneo.
Oscar dijo que estaba sorprendido de que el tratamiento pudiera tener un efecto tan potente en una dosis tan pequeña.
«Es muy ciencia ficción, pero si significa que elimina el cáncer de forma permanente y mis propias células pueden hacerlo, es simplemente fantástico».
Oscar recibió ayer una segunda infusión de 300 millones de células, lo que marca el final de su tratamiento CAR-T.
Como se trata de un «medicamento vivo», las células T que destruyen el cáncer permanecen en el cuerpo durante mucho tiempo y continuarán creciendo y trabajando dentro del paciente después de la infusión final.
La terapia CAR-T es fabricada por Autolus, una empresa derivada del University College de Londres.
Durante los ensayos clínicos, las células de los pacientes tuvieron que ser enviadas a laboratorios en EE.UU.
El precio de lista del tratamiento es de £372.000 por infusión , pero el NHS tiene un descuento confidencial.
Estará disponible para pacientes mayores de 26 años cuya leucemia linfoblástica aguda de células B no ha respondido al tratamiento o ha regresado en varios centros de Inglaterra, incluidos Cambridge, Newcastle, Sheffield, Plymouth y Londres.
Los pacientes de Gales e Irlanda del Norte deberán viajar a Inglaterra para recibir el tratamiento. Aún no se ha aprobado en Escocia.
El NHS de Inglaterra estima que alrededor de 50 pacientes al año podrían beneficiarse, pero Tholouli dijo a la BBC que creía que podrían ser más y predijo que eventualmente se usaría como tratamiento de primera línea en lugar del trasplante de células madre.
El profesor Peter Johnson, director clínico nacional del NHS para el cáncer, dijo que era un «momento histórico» para las personas con cáncer de sangre agresivo.
Añadió que era «notable» que el tratamiento que ahora se ofrece en los centros del NHS haya sido desarrollado a partir de investigaciones científicas en el Reino Unido.
«Ayudará a que más personas como Oscar vivan vidas más largas y saludables».
A Chris Williams, de 29 años, de Belfast, le diagnosticaron el mismo tipo agresivo de leucemia que a Oscar en 2021.
Cuando el cáncer reapareció, recibió la terapia CAR-T en Manchester cuando aún era un tratamiento experimental. Lleva casi tres años en remisión.
Hace unos años estuve muy mal y ahora puedo vivir una vida plena. Pude volver a trabajar. También conocí a Chloe y ahora estamos comprometidos.
«Tengo un apoyo fantástico por parte de mi familia y están encantados».
Oscar y su prometida Lauren se casaron en el Manchester Royal Infirmary el mes pasado.
Le dijo a la BBC que quería «hacerlo» debido a las incertidumbres que rodean su condición, pero la pareja tiene otra ceremonia reservada para octubre.
Quiero tener hijos y vivir en una casa con mi maravillosa esposa; simplemente quiero esa normalidad. Esta es mi puerta de entrada y estoy deseando hacerlo.